
根據最新公布的一項臨床試驗結果,利用成人視網膜幹細胞治療乾性老年性黃斑部病變(AMD)的首例人體試驗顯示出積極的成效,患者視力有所改善,為這一常見致盲疾病帶來新的治療希望。
美國密西根大學的研究團隊進行了全球首例針對晚期乾性老年性黃斑部病變的成人視網膜幹細胞移植試驗,初步結果於《細胞幹細胞》(Cell Stem Cell)期刊上發表。該試驗的主要目標是評估新療法的安全性,同時觀察其對患者視力的影響。
老年性黃斑部病變是美國60歲以上成年人永久性視力喪失的主要原因之一,影響約2000萬人的生活質量。該病主要影響視網膜中央的黃斑部,導致精細視覺功能退化,患者中心視力模糊或喪失,但周邊視力仍保留。目前的治療方法主要集中在減緩病程,但無法恢復已喪失的視力。
本試驗鎖定在佔所有病例90%以上的乾性黃斑部病變,其病理特徵是視網膜色素上皮(RPE)細胞的功能障礙和死亡。在晚期階段,這些細胞死亡且不會再生,導致視力嚴重下降。研究團隊從成人捐贈的眼組織中提取RPE幹細胞,並將其移植到患者眼中。
這項第1/2a期臨床試驗共有6名晚期乾性AMD患者接受了最低劑量(5萬個細胞)的移植手術。結果顯示,所有接受移植的患者均未出現嚴重的發炎或腫瘤形成,符合預期的安全性標準。此外,研究人員還觀察到患者視力的顯著改善。經過一年的追蹤,接受低劑量移植的患者在視力表測試中平均能多辨識出21個字母,而未接受移植的另一隻眼睛則未見此變化。
密西根大學眼科與視覺科學教授拉奧(Rajesh C. Rao)表示,這些安全性數據令人滿意,而患者視力的改善則令人感到興奮。他指出,在晚期乾性AMD患者中觀察到如此顯著的視力增進是意料之外的。
拉奧教授進一步解釋,這項發現提示了該療法可能具有重要的治療潛力。目前,研究團隊正在追蹤另外12名接受中劑量(15萬個細胞)和高劑量(25萬個細胞)移植的患者。如果安全性持續得到驗證,研究團隊將推進下一階段的臨床試驗,以進一步評估療效。
這些由美國國家衛生院(NIH)資助的研究,有望為未來的再生醫學治療提供更先進的選擇,為數百萬受此疾病影響的患者帶來希望。