
根據最新公布的臨床試驗結果,利用成人視網膜幹細胞治療乾性老年性黃斑部病變(AMD)取得了初步成功。這項研究由美國密西根大學領導,並發表在《細胞幹細胞》期刊上,顯示該療法不僅安全,還能顯著改善患者的視力,為這種常見的致盲疾病帶來新的治療希望。
老年性黃斑部病變是導致60歲以上成年人視力喪失的主要原因之一,估計約有2000萬美國人受此影響。該疾病主要影響視網膜中央的黃斑部,導致精細視覺功能退化,患者中心視力變得模糊或喪失。尽管目前有幾種療法可以減緩病程,但尚未能恢復已喪失的視力。
這項試驗重點研究的是佔所有病例90%以上的乾性黃斑部病變,其成因是視網膜色素上皮(RPE)細胞的功能障礙和死亡。在疾病晚期,這些細胞死亡且不會再生。研究團隊從成人捐贈的眼組織中分離出RPE幹細胞,並将其移植到患者眼內。
這項第1/2a期臨床試驗的主要目標是評估新療法的安全性。首批6名患有晚期乾性AMD的患者接受了最低劑量(5萬個細胞)的移植手術。結果顯示,所有接受移植的患者均未出現嚴重的發炎或腫瘤形成,符合安全性預期。更令人興奮的是,研究人員還觀察到了視力的顯著改善。經過一年的追蹤,接受低劑量移植的患者在視力表測試中平均能多辨識出21個字母,而未接受移植的另一隻眼睛則未見變化。
密西根大學眼科與視覺科學教授拉奧(Rajesh C. Rao)表示:“我們對安全性數據感到滿意,但同時患者的視力也獲得了改善,這點令人興奮。”他指出,在晚期乾性AMD患者群體中,觀察到這種程度的視力增進是相當意外的。
這一發現提示了該療法可能具備重要的治療潛力。目前,研究團隊正在追蹤另外12名接受中劑量(15萬個細胞)與高劑量(25萬個細胞)移植的患者。若安全性繼續得到驗證,團隊將推進下一階段的臨床試驗。拉奧教授強調,這些由美國國家衛生院(NIH)資助的研究,將有助於未來提供更先進的再生醫學治療選擇。